Tratamento de MPS VII

Tratamento da doença e sintomas

MPS VII é uma doença progressiva multissistêmica que causa disfunção em vários órgãos1-3

  • Devido à heterogeneidade da MPS VII, necessita-se de uma equipe multidisciplinar para ajudar a gerir e tratar a condição subjacente1,4
  • Pacientes com MPS VII podem ter diversos graus de severidade em diferentes regiões do corpo. Especialistas devem estar atentos ao modo como a doença afeta suas áreas de atuação particulares1
  • À medida que as pessoas com MPS VII envelhecem, seus sinais e sintomas podem piorar. Em alguns casos, pessoas com MPS VII podem desenvolver novos sinais e sintomas, que também podem progredir1-3

Terapia de reposição enzimática

Existe uma forma recombinante de beta-glucuronidase humana disponível para terapia de reposição enzimática, indicada para o tratamento das manifestações não neurológicas da Mucopolissacaridose do tipo VII.

Tratamento sintomático

Terapias de apoio e tratamento de complicações crônicas devem sempre continuar.

Pacientes com MPS VII podem ter complicações respiratórias e cardiovasculares, manifestações esqueléticas, perda de audição e visão e sintomas gastrointestinais.3

O tratamento sintomático pode incluir:1,3

  • oxigênio para insuficiência respiratória
  • máquinas de pressão positiva contínua nas vias respiratórias (CPAP)
  • traqueotomia contra obstrução severa das vias respiratórias
  • terapia física contra rigidez das articulações
  • terapia de substituição da válvula cardíaca

Anestesia, intervenções cirúrgicas e atendimentos de emergência

Pacientes com MPS VII podem ter compressão da coluna cervical, instabilidade cervical e compressão das vias respiratórias. Anestesiar tais pacientes requer habilidade e deve ser feito sempre por um anestesista com experiência.1-3

Se o paciente precisar ir a um hospital diferente no caso de uma emergência, certifique-se de informar o anestesista sobre a possibilidade de haver problemas durante a intubação. Colabore também com o paciente de MPS VII e sua família no intuito de ajudar a informar sua escola, trabalho e quaisquer outros cuidadores a respeito destes problemas.1-3

Terapia/exercícios físicos3

Rigidez articular e limitações de movimento são características comuns de MPS VII e podem causar perda significativa de função.

Exercícios de amplitude de movimento (alongamento e flexão passiva de membros) podem apresentar alguma vantagem na preservação da função articular e devem ser iniciados cedo.

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Referências: 1. Montaño AM, Lock-Hock N, Steiner RD, et al. Clinical course of sly syndrome (mucopolysaccharidosis type VII). J Med Genet. 2016;53(6):403-418.
 2. Mucopolysaccharidosis type VII. National Institutes of Health Genetics Home Reference website. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/mucopolysaccharidosis-type-vii. Acessado em 14 de agosto de 2018. 3. National MPS Society. A Guide to Understanding MPS. Durham, NC: National MPS Society. https://mpssociety.org/cms/wp-content/uploads/2017/04/MPS_VII_2008.pdf. Acessado em 14 de agosto de 2018. 4. Mitchell J, Berger KI, Borgo A, et al. Unique medical issues in adult patients with mucopolysaccharidoses. Eur J Intern Med. 2016;34:2-10.